参加資格
以下の条件を満たす方が参加いただける可能性があります
年齢
スクリーニング来院時に2歳以上の女性
レット症候群
典型的なレット症候群と診断されている方
保護者/介護者
評価を完了できる日本語を話す介護者（保護者）の同伴が必要です
治験薬の服用
治験薬（液剤）を経口または胃瘻チューブで服用できる方
試験の概要
あやめ試験では、レット症候群の治療のための治験薬を評価しています。治験薬であるDAYBUEは、米国およびカナダでこの用途で承認されており、本試験では日本人患者で同様の効果が観察されるかどうかを検証します。
本試験では、約24名の参加者が登録され、日本国内の約8施設が参加します。
試験期間（約163週間）
スクリーニング期間（最大3週間）
参加者の試験適格性を評価します。
治療期間A（12週間）
5歳以上の参加者は、治験薬またはプラセボ（治験薬に似た不活性物質）のいずれかに割り当てられます。2〜4歳の参加者は、有効成分を含む治験薬のみを投与されます。
治療期間B（144週間）
すべての参加者が有効成分を含む治験薬を服用します。
安全性フォローアップ期間
30日間
この試験が重要な理由
レット症候群は、呼吸の異常、運動の困難、コミュニケーションの困難など、日常生活に深刻な影響を与える幅広い主要症状を伴う複雑な神経発達疾患です。
現在、これらの症状に直接対処する治療オプションは限られています。ご家族や介護者は、対症療法に頼ることが多いのが現状です。
レット症候群の主要な症状の一部を管理するのに役立つ治療法を見つけることは、この疾患とともに生きる方々、そしてその方々をケアする人々にとって、有意義な変化をもたらす可能性があります。